Vamorolon
Arzneimittelgruppen GlucocorticoideVamorolon ist ein entzündungshemmender und immunsuppressiver Wirkstoff aus der Gruppe der Glucocorticoide für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. Die Effekte beruhen auf der Bindung an Glucocorticoid-Rezeptoren und dem Antagonismus am Mineralocorticoid-Rezeptor. Die Suspension muss vor dem Gebrauch geschüttelt werden und wird einmal täglich mit oder ohne Nahrung eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören ein reduziertes Morgencortisol, cushingoide Gesichtszüge und Infektionen. Vamorolon ist ein Substrat von CYP3A4 und es sind Interaktionen mit Aldosteron-Antagonisten möglich.synonym: Vamorolonum, Vamorolone
ProdukteVamorolon wurde in den USA und in der EU im Jahr 2023 und in der Schweiz im Jahr 2026 als Suspension zum Einnehmen zugelassen (Agamree®).
Struktur und EigenschaftenVamorolon (C22H28O4, Mr = 356.5 g/mol) liegt als weisses Pulver vor, das in Methanol löslich ist. Es ist ein nicht halogeniertes und nicht verestertes Glucocorticoid. Vamorolon ist ein Derivat von Hydrocortison (Cortisol) und Prednisolon.
Vamorolon (ATC H02AB18 
) hat entzündungshemmende und immunsuppressive Eigenschaften und senkt die morgendlichen Kortisolspiegel. Die Effekte beruhen auf der Bindung an Glucocorticoid-Rezeptoren. Des Weiteren ist Vamorolon ein Antagonist am Mineralocorticoid-Rezeptor. Es unterscheidet sich pharmakologisch von anderen Wirkstoffen aus dieser Gruppe. Die Halbwertszeit beträgt etwa 2 Stunden.
Wirkmechanismus der Glucocorticoide, zum Vergrössern anklicken. Illustration © PharmaWiki
IndikationenFür die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Patientinnen und Patienten ab 4 Jahren.
DosierungGemäss der Fachinformation. Die Dosis wird abhängig vom Körpergewicht bestimmt. Die Suspension muss vor der Einnahme geschüttelt werden. Sie wird einmal täglich mit oder ohne Nahrung eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
- Schwere Leberfunktionsstörung
- Anwendung von Lebendimpfstoffen oder abgeschwächten Lebendimpfstoffen in den 6 Wochen vor Beginn und während der Behandlung.
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenWechselwirkungen wurden mit Aldosteron-Antagonisten wie Spironolacton und Eplerenon beschrieben. Sie können das Risiko für eine Hyperkaliämie erhöhen. Vamorolon ist ein Substrat von CYP3A4.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören:
- Reduziertes Morgencortisol
- Cushingoide Gesichtszüge
- Infektionen der oberen Atemwege, Nasopharyngitis
- Husten
- Erbrechen
- Nebenniereninsuffizienz
- Schmerzen in den Extremitäten
- Gewichtszunahme
- Kopfschmerzen
- Verstopfung
- Schmerzen im Oberbauch, Abdominalschmerzen
- Reizbarkeit
- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Guglieri M. et al. Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol, 2022, 79(10), 1005-1014 Pubmed
- Keam S.J. Vamorolone: First Approval. Drugs, 2024, 84(1), 111-117 Pubmed
- Mah J.K. et al. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open, 2022, 5(1), e2144178 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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