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Sapropterin Arzneimittelgruppen Phenylalaninhydroxylase-Aktivatoren

Sapropterin ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Phenylalaninhydroxylase-Aktivatoren für die Behandlung einer Hyperphenylalaninämie infolge einer Phenylketonurie oder eines Tetrahydrobiopterin-Mangels. Sapropterin entspricht dem Cofaktor der Phenylalaninhydroxylase und fördert den normalen Abbau der Aminosäure. Die Tabletten werden in einem definierten Volumen Wasser aufgelöst und einmal täglich mit einer Mahlzeit eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen, eine Rhinitis, eine Hypophenylalaninämie und Erbrechen. Wechselwirkungen können mit NO-Donatoren und verwandten Wirkstoffen auftreten.

synonym: Sapropterinum, Sapropterini dihydrochloridum, Sapropterindihydrochlorid, 6R-BH4, Tetrahydrobiopterin

Produkte

Sapropterin ist in Form von Tabletten zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen im Handel (Kuvan®). In den USA wurde es im Jahr 2007, in der EU im Jahr 2008 und in der Schweiz im Jahr 2009 zugelassen.

Struktur und Eigenschaften

Sapropterin (C9H15N5O3, Mr = 241.3 g/mol) liegt im Arzneimittel als Sapropterindihydrochlorid vor, ein weisses, kristallines Pulver. Es handelt sich um das synthetisch hergestelltes Tetrahydrobiopterin (BH4) und entspricht dem Cofaktor der Phenylalaninhydroxylase.

Wirkungen

Sapropterin (ATC A16AX07 ) verbessert den Metabolismus von Phenylalanin zu Tyrosin und verringert so die pathologisch erhöhten Phenylalaninspiegel. Die Effekte beruhen auf der Förderung der Aktivität des Enzyms Phenylalaninhydroxylase. Sapropterin entspricht einem Cofaktor dieses Enzyms.

Indikationen

Für die Behandlung einer Hyperphenylalaninämie bei einer Phenylketonurie oder einem Tetrahydrobiopterin-Mangel.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Die Tabletten werden im vorgeschriebenen Volumen Wasser aufgelöst und einmal täglich mit einer Mahlzeit eingenommen.

Kontraindikationen

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Interaktionen

Vorsicht ist geboten bei der Anwendung von Arzneimitteln, welche eine Gefässerweiterung durch Beeinflussung des Stickstoffmonoxid-Abbaus oder seiner Wirkung hervorrufen. Dazu gehören beispielsweise NO-Donatoren, organische Nitrate und Phosphodiesterase-5-Hemmer wie Sildenafil.

Weitere Wechselwirkungen sind mit Dihydrofolat-Reduktase-Hemmern wie Methotrexat und Trimethoprim möglich.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen, eine Rhinitis, eine Hypophenylalaninämie und Erbrechen.

siehe auch

Phenylalanin, Tyrosin

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 14.3.2022 geändert.
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