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Migalastat Arzneimittelgruppen Pharmakologische Chaperone

Migalastat ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der pharmakologischen Chaperone, der zur Behandlung der Fabry-Krankheit eingesetzt wird. Migalastat bindet an mutierte Varianten der α-Galactosidase A und fördert die richtige Faltung und den Transport (Trafficking) zu den Lysosomen. Dadurch wird die Enzymaktivität erhöht. Die Kapseln werden jeden zweiten Tag nüchtern und immer zur selben Tageszeit eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen.

synonym: Migalastatum, Migalastati hydrochloridum, Migalastathydrochlorid, 1-Deoxygalactonojirimycin, DGJ

Produkte

Migalastat ist in Form von Kapseln im Handel (Galafold®, Amicus Therapeutics). Es wurde in der EU und in der Schweiz im Jahr 2016 zugelassen. In einigen Ländern hat das Medikament den Orphan-Drug-Status.

Struktur und Eigenschaften

Migalastat (C6H13NO4, Mr = 163.2 g/mol) oder 1-Deoxygalactonojirimycin ist ein Iminozucker und ein Analogon der terminalen Galactose von Globotriaosylceramid.

Wirkungen

Die Fabry-Krankheit ist eine vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die von Mutationen im GLA-Gen verursacht wird. Dies führt zu einem Mangel am lysosomalen Enzym α-Galactosidase A, das für den Stoffwechsel von Glycosphingolipiden verantwortlich ist, insbesondere für den Abbau von Globotriaosylceramid (CL-3) . Der ungenügende Metabolismus dieser Substanzen führt zu Ablagerungen in verschiedenen Organen, zum Beispiel in Endothelzellen, Nierenzellen und Nervenzellen.

Migalastat (ATC A16AX14 ) ist ein ein pharmakologisches Chaperon. Es bindet an verschiedene mutierte Varianten der α-Galactosidase A, was die richtige Faltung des Proteins und den Transport (Trafficking) zu den Lysosomen fördert. Dadurch kann die Aktivität des Enzyms teilweise wiederhergestellt werden.

Es wird geschätzt, dass etwa 30-50% der Patienten eine Mutation haben, die auf die Therapie mit Migalastat anspricht.

Indikationen

Zur Behandlung eines Morbus Fabry (α-Galaktosidase A-Mangel) mit einer ansprechbaren Mutation.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Die Kapseln werden jeden zweiten Tag zur selben Tageszeit eingenommen. Die Verabreichung muss nüchtern erfolgen, d.h. zwei Stunden vor oder zwei Stunden nach einer Mahlzeit.

Kontraindikationen

Migalastat ist bei einer Überempfindlichkeit kontraindiziert. Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen.

siehe auch

Agalsidase (Enzymersatztherapie)

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

Weitere Informationen

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 2.11.2016 geändert.
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