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Elosulfase alfa Arzneimittelgruppen Enzyme

Die Elosulfase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme, der zur Behandlung einer Mucopolysaccharidose vom Typ IVA eingesetzt wird (Morquio-A-Syndrom). Es handelt sich um das mit biotechnologischen Methoden hergestellte Enzym N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase, das in den Lysosomen am Abbau von Glykosaminoglykanen beteiligt ist. Mit der Therapie kann das fehlende Enzym ersetzt werden (Enzymersatztherapie). Das Arzneimittel wird in der Regel einmal pro Woche als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören infusionsbedingte Reaktionen.

synonym: Elosulfasum alfa, BMN 110, rhGALNS

Produkte

Die Elosulfase alfa wurde in der EU und in den USA im Jahr 2014 und in der Schweiz im Jahr 2016 als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zugelassen (Vimizim®).

Struktur und Eigenschaften

Bei der Elosulfase alfa handelt es sich um die rekombinante Form des humanen Enzyms N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase. Sie wird mit biotechnologischen Methoden hergestellt.

Wirkungen

Die Elosulfase alfa (ATC A16AB12 ) ersetzt das fehlende oder reduziert aktive Enzym N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase. Dieses lysosomale Enzym ist am metabolischen Abbau der Glykosaminoglykane Keratansulfat und Chondroitin-6-sulfat beteiligt.

Indikationen

Zur Behandlung einer Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio-A-Syndrom, MPS IVA).

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird in der Regel einmal pro Woche als intravenöse Infusion verabreicht.

Kontraindikationen

Die Elosulfase alfa ist bei einer Überempfindlichkeit kontraindiziert. Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, Verdauungsstörungen, Fieber, Schüttelfrost, Muskelschmerzen, Atemnot und Bauchschmerzen. Dabei handelt es sich vorwiegend um infusionsbedingte Reaktionen, die nach der Verabreichung auftreten.

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 1.3.2016 geändert.
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