Onasemnogen-Abeparvovec


synonym: AVXS-101, Onasemnogene abeparvovec, Zolgensma®
ProdukteOnasemnogen-Abeparvovec wurde in den USA im Jahr 2019 als Suspension zur intravenösen Infusion zugelassen (Zolgensma®).
Struktur und EigenschaftenEs handelt sich um eine Gentherapie mit dem SMN1-Gen, bei welcher Adeno-assoziierte Viren vom Serotyp 9 (AAV9) als Vektoren verwendet werden. Das Gen ist in Form doppelsträngiger DNA im Kapsid des unbehüllten Virus enthalten. Das Virus ist nicht vermehrungsfähig.
WirkungenZiel der Behandlung ist das Einschleusen des humanen SMN-Gens in die Zellkerne, damit ausreichend funktionsfähiges SMN-Protein gebildet werden kann. Die DNA wird nicht in die Wirtszell-DNA integriert. Sie liegt in den Zellkernen als stabiles sogenanntes Episom vor. Onasemnogen-Abeparvovec überquert die Blut-Hirn-Schranke und hat einen raschen Wirkungseintritt.
Wirkmechanismus einer Gentherapie mit AAV als Vektor, zum Vergrössern anklicken. Illustration © PharmaWiki
IndikationenFür die Behandlung von Kindern unter 2 Jahren mit der spinalen Muskelatrophie (SMA) mit biallelischen Mutationen im SMN1-Gen (Survival Motor Neuron 1).
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion und als Einmaldosis verabreicht. Die Dosis ist abhängig vom Körpergewicht.
KontraindikationenDie vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören erhöhte Aminotransferase-Werte und Erbrechen. Über schwere Lebererkrankungen wurde berichtet. Die entsprechenden Vorsichtsmassnahmen müssen beachtet werden.
siehe auchLiteratur- Al-Zaidy S. et al. Health outcomes in spinal muscular atrophy type 1 following AVXS-101 gene replacement therapy. Pediatr Pulmonol, 2019, 54(2), 179-185 Pubmed
- Arzneimittel-Fachinformation (USA)
- Dabbous O. et al. Survival, Motor Function, and Motor Milestones: Comparison of AVXS-101 Relative to Nusinersen for the Treatment of Infants with Spinal Muscular Atrophy Type 1. Adv Ther, 2019, 36(5), 1164-1176 Pubmed
- Malone D.C. et al. Cost-effectiveness analysis of using onasemnogene abeparvocec (AVXS-101) in spinal muscular atrophy type 1 patients. J Mark Access Health Policy, 2019, 7(1), 1601484 Pubmed
- Waldrop M.A., Kolb S.J. Current Treatment Options in Neurology-SMA Therapeutics. Curr Treat Options Neurol, 2019, 21(6), 25 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
Weitere InformationenOnline-Beratung
Unsere Online-Beratung PharmaWiki Answers beantwortet gerne Ihre Fragen zu Medikamenten.