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Onasemnogen-Abeparvovec Arzneimittelgruppen Gentherapeutika

Onasemnogen-Abeparvovec ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Gentherapeutika für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern unter zwei Jahren. Mithilfe eines biotechnologisch modifizierten Virus wird das funktionsfähige humane SMN-Gen in die Zellkerne der Patienten eingeschleust. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören erhöhte Leberenzymwerte, eine Lebertoxizität, Erbrechen und Fieber.

synonym: Onasemnogenum abeparvovecum, AVXS-101, Onasemnogene abeparvovec, Zolgensma®

Produkte

Onasemnogen-Abeparvovec wurde in den USA im Jahr 2019 und in der Schweiz im Jahr 2021 als Infusionslösung zur intravenösen Anwendung zugelassen (Zolgensma®).

Struktur und Eigenschaften

Es handelt sich um eine Gentherapie mit dem SMN1-Gen, bei welcher Adeno-assoziierte Viren vom Serotyp 9 (AAV9) als Vektoren verwendet werden. Das Gen ist in Form doppelsträngiger DNA im Kapsid des unbehüllten Virus enthalten. Das Virus ist nicht vermehrungsfähig.

Wirkungen

Ziel der Behandlung (ATC M09AX09 ) ist das Einschleusen des humanen SMN-Gens in die Zellkerne, damit ausreichend funktionsfähiges SMN-Protein gebildet werden kann. Die DNA wird nicht in die Wirtszell-DNA integriert. Sie liegt in den Zellkernen als stabiles sogenanntes Episom vor. Onasemnogen-Abeparvovec überquert die Blut-Hirn-Schranke und hat einen raschen Wirkungseintritt. SMN steht für Survival Motoneuron Protein.

Wirkmechanismus einer Gentherapie mit AAV als Vektor, zum Vergrössern anklicken. Illustration © PharmaWiki

Indikationen

Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion und als Einmaldosis verabreicht. Die Dosis ist abhängig vom Körpergewicht.

Kontraindikationen

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören erhöhte Leberenzymwerte, eine Lebertoxizität, Erbrechen und Fieber.

siehe auch

Nusinersen

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 3.8.2021 geändert.
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