Iptacopan
Arzneimittelgruppen KomplementinhibitorenIptacopan ist ein immunmodulierender Wirkstoff aus der Gruppe der Komplementinhibitoren für die Behandlung einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie. Die Effekte beruhen auf der selektiven Hemmung des alternativen Aktivierungswegs des Komplements durch Bindung an den Faktor B. Die Kapseln werden zweimal täglich mit oder ohne Nahrung eingenommen. Zu den möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Unterleibsschmerzen und Durchfall. Iptacopan ist ein Substrat von CYP2C8 und von Arzneistofftransportern.synonym: Iptacopanum Iptacopani hydrochloridum monohydricum, Iptacopanhydrochlorid-Monohydrat
ProdukteIptacopan wurde in den USA im Jahr 2023 und in EU und der Schweiz im Jahr 2024 in Form von Kapseln zugelassen (Fabhalta®).
Struktur und EigenschaftenIptacopan (C25H30N2O4, Mr = 422.5 g/mol) liegt im Arzneimittel als Iptacopanhydrochlorid-Monohydrat vor, ein weisses, bis fast weisses bis leicht purpurrosafarbenes Pulver. Es ist ein Indol- und Piperidin-Derivat.
Iptacopan (ATC L04AJ08 
) hat immunmodulierende Eigenschaften. Die Effekte beruhen auf der Bindung an den Faktor B und der Hemmung des alternativen Aktivierungswegs des Komplements. Dadurch wird die Bildung der C5-Konvertase unterbunden. Im Steady State beträgt die Halbwertszeit etwa 25 Stunden.
Für die Behandlung einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie.
DosierungGemäss der Fachinformation. Die Kapseln werden zweimal täglich mit oder ohne Nahrung eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
- Patienten, die derzeit nicht gegen Neisseria meningitidis und Streptococcus pneumoniae geimpft sind, es sei denn, das Risiko einer Verzögerung der Behandlung mit Iptacopan überwiegt das Risiko einer Infektion mit diesen verkapselten Bakterien.
- Für die Behandlungseinleitung bei Patienten mit einer nicht ausgeheilten schwerwiegenden Infektion durch verkapselte Bakterien, darunter Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis oder Haemophilus influenzae Typ B.
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenIptacopan ist ein Substrat von CYP2C8, P-Glykoprotein, BCRP, MRP2 und OATP1B1/1B3.
Unerwünschte WirkungenZu den möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Unterleibsschmerzen und Durchfall. Iptacopan kann die Patientinnen und Patienten für schwere, lebensbedrohliche oder tödliche Infektionen anfällig machen, die durch verkapselte Bakterien verursacht werden.
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA, EMA)
- Jang J.H. et al. Iptacopan monotherapy in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a 2-cohort open-label proof-of-concept study. Blood Adv, 2022, 6(15), 4450-4460 Pubmed
- Peffault de Latour R. et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med, 2024, 390(11), 994-1008 Pubmed
- Syed Y.Y. Iptacopan: First Approval. Drugs, 2024, 84(5), 599-606 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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