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Patisiran Arzneimittelgruppen siRNA

Patisiran ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Small Interfering RNA (siRNA) für die Behandlung von Patienten mit der hereditären Transthyretin-Amyloidose und einer Polyneuropathie. Durch den Abbau der TTR-mRNA führt es in den Leberzellen zu einer Reduktion des TTR-Proteins (Transthyretin). Das Arzneimittel wird alle drei Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören periphere Ödeme und infusionsbedingte Reaktionen.

synonym: Patisiranum, Patisiranum natricum, Patisiran-Natrium, ALN-TTR02

Produkte

Patisiran ist als Konzentrat zur Herstellung einer [Infusionslösung>Infusionen] im Handel (Onpattro®). Es wurde in den USA und in der EU im Jahr 2018 und in der Schweiz im Jahr 2019 zugelassen.

Struktur und Eigenschaften

Patisiran gehört zur Arzneimittelgruppe der → Small Interfering RNA (siRNA). Es ist eine kleine, doppelstränige Ribonukleinsäure. Der Wirkstoff liegt im Arzneimittel als Patisiran-Natrium vor. Patisiran ist in einem Lipid-Nanopartikel enthalten, um die Aufnahme (das Delivery) in die Leberzellen zu gewährleisten.

Wirkungen

Patisiran (ATC N07XX12 ) reduziert in den Leberzellen das natürliche und des mutierte TTR-Protein (Transthyretin). Mutationen in diesem Gen sind der Grund für die falsche Faltung des Proteins und lösen die hereditäre Transthyretin-Amyloidose aus.

Die Effekte beruhen auf der sogenannten → RNA-Interferenz (RNAi). Patisiran führt zum katalytischen Abbau der TTR-mRNA, was die Proteinsynthese hemmt. Es bindet an eine konservierte Region in der untranslatierten Region der mRNA. Die mittlere Halbwertszeit beträgt etwa 3.2 Tage.

Indikationen

Für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird alle drei Wochen als intravenöse Infusion verabreicht.

Kontraindikationen

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören periphere Ödeme und infusionsbedingte Reaktionen.

siehe auch

siRNA, Nukleinsäuren

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 8.4.2020 geändert.
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