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Alipogentiparvovec Arzneimittelgruppen Gentherapie

Alipogentiparvovec ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Gentherapeutika, der zur Behandlung der familiären Lipoproteinlipasedefizienz eingesetzt wird, eine sehr seltene Erkrankung des Fettstoffwechsels. Es handelt sich um eine Gentherapie, bei welcher eine hochaktive Variante des Gens für die Lipoproteinlipase mithilfe eines viralen Vektors in das Muskelgewebe eingeschleust wird. Das Arzneimittel wird einmalig mehrmals in die Beinmuskulatur gespritzt. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Beinschmerzen, Kopfschmerzen, Müdigkeit und eine erhöhte Körpertemperatur. Alipogentiparvovec wurde als erste Gentherapie in Europa zugelassen.

synonym: Alipogene tiparvovec, AMT-010, AAV1-LPLS447X

Produkte

Alipogentiparvovec ist in der EU seit dem Jahr 2012 als Injektionslösung zugelassen (Glybera®). Es war die erste Gentherapie, welche in Europa freigegeben wurde. Der hohe Preis des Arzneimittels wird kontrovers diskutiert.

Struktur und Eigenschaften

Das Arzneimittel enthält eine hochaktive Variante des Lipoproteinlipase-Gens (LPLS447X) in einem viralen Vektor. Dieser besteht aus:

Wirkungen

Alipogentiparvovec (ATC C10AX10 ) enthält das Gen für die Lipoproteinlipase, welche im Muskel nach der Verabreichung gebildet wird. Das Virus kann sich im Körper nicht vermehren und das Gen wird nicht in die menschliche DNA integriert sondern befindet sich extrachromosomal.

Indikationen

Zur Behandlung der familiären Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) mit Pankreatitis-Schüben.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird einmalig mehrmals intramuskulär in die Muskulatur der Beine gespritzt.

Kontraindikationen

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Beinschmerzen, Kopfschmerzen, Müdigkeit und eine erhöhte Körpertemperatur.

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 4.12.2015 geändert.
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