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Voretigenneparvovec Arzneimittelgruppen Gentherapeutika

Voretigenneparvovec ist ein Arzneimittel aus der Gruppe der Gentherapeutika für die Behandlung von Patienten mit einem Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf RPE65-Mutationen beruht. Es handelt sich um das Kapsid eines AAV2-Virus, das die cDNA für das Protein hRPE65 enthält. Das Arzneimittel wird in den subretinalen Raum gespritzt. Die cDNA wird in den Zellkern der Pigmentepithelzellen in der Netzhaut aufgenommen, aber nicht in das Genom integriert. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören lokale Reaktionen am Auge.

synonym: Voretigenum neparvovecum, Voretigen Neparvovec, Voretigene Neparvovec, AAV2-hRPE65v2

Produkte

Voretigenneparvovec wurde in den USA im Jahr 2017, in der EU im Jahr 2018 und in der Schweiz im Jahr 2020 als Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung zugelassen (Luxturna®).

Struktur und Eigenschaften

Bei Voretigenneparvovec handelt es sich um das Kapsid eines Adeno-assoziierten viralen Vektors vom Serotyp 2 (AAV2). Es enthält die cDNA des humanen retinalen Pigmentepithel-spezifischen 65 kDa-Proteins (hRPE65).

Wirkungen

Voretigenneparvovec (ATC S01XA27 ) ist ein Gentherapeutikum. Das Arzneimittel versorgt die retinalen Pigmentepithelzellen mit einer Kopie des Gens (cDNA), das für das menschliche retinale Pigmentepithel-spezifische 65-Kilodalton-Protein (RPE65) kodiert. Die cDNA wird nicht in das Genom der Wirtszelle aufgenommen. Sie verleibt ausserhalb der Chromosomen im Zellkern.

Wirkmechanismus einer Gentherapie mit AAV als Vektor, zum Vergrössern anklicken. Illustration © PharmaWiki

Indikationen

Für die Behandlung von Patienten mit einem Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen beruht und über ausreichend lebensfähige Netzhautzellen verfügen.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird in den subretinalen Raum gespritzt. Es darf nicht intravitreal verabreicht werden.

Kontraindikationen

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören lokale Nebenwirkungen am Auge:

siehe auch

Gentherapeutika

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 8.6.2020 geändert.
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