Exagamglogen autotemcel
Arzneimittelgruppen Zellensynonym: Exagamglogenautotemcel, Exagamglogenum autotemcelum
ProdukteExagamglogen autotemcel ist als Infusionsdispersion im Handel (Casgevy®). Es ist in der Schweiz seit dem Jahr 2024 zugelassen.
Struktur und EigenschaftenBei Exagamglogen autotemcel handelt es sich um eine genetisch veränderte, autologe (vom Patienten stammende), mit CD34+-Zellen angereicherte Population von hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Sie wurden ausserhalb des Körpers mit der CRISPR/Cas9-Methode in der Erythroid-spezifischen Enhancer-Region des BCL11A-Gens editiert.
WirkungenExagamglogen autotemcel (ATC B06AX05 
) ist eine Zelltherapie, welche mit genetisch veränderten Zellen des Patienten oder der Patientin durchgeführt wird.
- Beta-Thalassämie
- Sichelzellkrankheit
Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Es darf nicht an andere Patientinnen und Patienten verabreicht werden.
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (CH)
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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