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Avalglucosidase alfa Arzneimittelgruppen Enzyme

Die Avalglucosidase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme für langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Pompe mit später Manifestation. Sie ersetzt die fehlende saure α-Glucosidase, welche für den Abbau von lysosomalem Glykogen verantwortlich ist. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Überempfindlichkeitsreaktionen.

synonym: Avalglucosidasum alfa

Produkte

Die Avalglucosidase alfa wurde in den USA und in der Schweiz im Jahr 2021 als Pulver für Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zugelassen (Nexviadyme®).

Struktur und Eigenschaften

Die Avalglucosidase alfa ist eine humane saure α-Glucosidase, die mit biotechnologischen Methoden hergestellt wird. Sie wird mit etwa 7 Hexamannose-Strukturen, die jeweils zwei terminale Fragmente von Mannose-6-phosphat enthalten, an oxidierte Sialinsäurereste auf dem Molekül konjugiert.

Das Protein hat eine Molekülmasse von etwa 124 kDa.

Wirkungen

Die Avalglucosidase alfa (ATC A16AB22 ) gleicht den Mangel an saurer α-Glucosidase aus. Dieses Enzym ist für den Abbau von lysosomalem Glykogen verantwortlich. Durch die Substitutionstherapie kann vermehrt Glykogen abgebaut werden, was Gewebeschäden vorbeugt. Die Avalglucosidase alfa ist strukturell so modifiziert, dass sie in die Lysosomen aufgenommen werden kann.

Indikationen

Für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Pompe mit später Manifestation.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht.

Kontraindikationen

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Interaktionen

Es liegen keine Angaben zu Wechselwirkungen vor.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Überempfindlichkeitsreaktionen.

siehe auch

Enzyme

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 7.12.2021 geändert.
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