synonym: Exagamglogenautotemcel, Exagamglogenum autotemcelum

Exagamglogen autotemcel ist als Infusionsdispersion im Handel (Casgevy®). Es ist in der Schweiz seit dem Jahr 2024 zugelassen.

Bei Exagamglogen autotemcel handelt es sich um eine genetisch veränderte, autologe (vom Patienten stammende), mit CD34+-Zellen angereicherte Population von hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Sie wurden ausserhalb des Körpers mit der CRISPR/Cas9-Methode in der Erythroid-spezifischen Enhancer-Region des BCL11A-Gens editiert.

Exagamglogen autotemcel (ATC B06AX05 ) ist eine Zelltherapie, welche mit genetisch veränderten Zellen des Patienten oder der Patientin durchgeführt wird.

• Beta-Thalassämie
• Sichelzellkrankheit

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Es darf nicht an andere Patientinnen und Patienten verabreicht werden.

• Arzneimittel-Fachinformation (CH)

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

• Produkte anzeigen (Schweiz)