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Sapropterin Arzneimittelgruppen

Sapropterin ist ein Wirkstoff, der zur Behandlung einer erhöhten Konzentration von Phenylalanin im Blut verwendet wird. Ein solcher Überschuss wird meist durch eine Phenylketonurie ausgelöst, eine selten vorkommende, autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die durch eine verminderte Enzymaktivität der Phenylalaninhydroxylase verursacht wird. Sapropterin entspricht dem Cofaktor dieses Enzyms und kann die Enzymaktivität bei einem Teil der Patienten steigern und so den Abbau von Phenylalanin erhöhen.

synonym: Sapropterini dihydrochloridum, Sapropterinum, 6R-BH4

Hintergrund

Phenylalanin ist eine essentielle Aminosäure, die vom menschlichen Organismus nicht selbst gebildet wird. Das mit der Nahrung aufgenommene Phenylalanin wird durch das Enzym Phenylalaninhydroxylase und seinem Cofaktor 6R-Tetrahydrobiopterin (6R-BH4) zu Tyrosin metabolisiert.

Die Phenylketonurie ist eine autosomal rezessive Erkrankung, die durch eine ungenügende Aktivität der Phenylalaninhydroxylase verursacht wird und zu erhöhten Phenylalaninspiegeln im Blut führt, also zu einer Hyperphenylalaninämie. Sie führt unbehandelt zu schweren klinischen Symptomen wie zum Beispiel Entwicklungsstörungen, geistiger Behinderung und Hauterkrankungen. Es ist eine lebenslange Phenylalaninfreie Diät notwendig.

Eine seltener vorkommende Störung der Biosynthese oder Regeneration des Cofaktors BH4 kann ebenfalls zu einer Hyperphenylalaninämie führen (sogenannter BH4-Mangel).

Produkte

Kuvan®, Tabletten zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen

Struktur und Eigenschaften

Sapropterin ist synthetisch hergestelltes 6R-Tetrahydrobiopterin (6R-BH4) und entspricht dem Cofaktor der Phenylalaninhydroxylase.

Wirkungen

ATC A16AX07 

Bei einem Teil der Patienten mit einer Hyperphenylalaninämie ermöglicht die Einnahme von Sapropterin eine Steigerung der Aktivität der Phenylalaninhydroxylase und eine Abnahme der Phenylalaninspiegel im Blut.

Indikationen

Sapropterin wird zur Behandlung einer Hyperphenylalaninämie bei Patienten mit einer Phenylketonurie oder einem Tetrahydrobiopterin-Mangel eingesetzt, falls diese darauf ansprechen.

Dosierung

Die Dosierung erfolgt nach dem Körpergewicht. Sapropterin wird morgens zum Essen als Einzeldosis immer zur gleichen Tageszeit eingenommen. Dazu muss die trinkfertige Lösung zuerst hergestellt werden, indem die Tabletten in Wasser gelöst werden. Die Behandlung muss ärztlich überwacht werden.

Kontraindikationen

Weitere Vorsichtsmassnahmen gemäss Fachinformation.

Interaktionen

Dihydrofolat-Reduktase-Hemmer wie Methotrexat und Trimethoprim können möglicherweise den BH4-Metabolismus beeinflussen.

Vorsicht bei Arzneimitteln mit Einfluss auf den NO-Abbau oder seine Wirkung: Nitroglycerin, Isosorbiddinitrat, Isosorbidmononitrat, Nitroprussid, Molsidomin, Phosphodiesterase-5-Hemmer, Minoxidil.

Die gleichzeitige Therapie mit Levodopa kann zu erhöhter Erregbarkeit und Reizbarkeit führen.

Unerwünschte Wirkungen

Sehr häufig:

Häufig:

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

Weitere Informationen

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 15.1.2016 geändert.
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